Visi iLive saturs ir medicīniski pārskatīts vai pārbaudīts, lai nodrošinātu pēc iespējas lielāku faktisko precizitāti.
Mums ir stingras iegādes vadlīnijas un tikai saikne ar cienījamiem mediju portāliem, akadēmiskām pētniecības iestādēm un, ja vien iespējams, medicīniski salīdzinošiem pārskatiem. Ņemiet vērā, ka iekavās ([1], [2] uc) esošie numuri ir klikšķi uz šīm studijām.
Ja uzskatāt, ka kāds no mūsu saturiem ir neprecīzs, novecojis vai citādi apšaubāms, lūdzu, atlasiet to un nospiediet Ctrl + Enter.
Jauns gēnu piegādes nesējs ir daudzsološs smadzeņu slimību ārstēšanai
Pēdējā pārskatīšana: 02.07.2025
Masačūsetsas Tehnoloģiju institūta (MIT) un Hārvarda Universitātes zinātnieku pētījums ir parādījis, ka gēnu terapijas vektors, kurā tiek izmantoti cilvēka proteīni, efektīvi šķērso hematoencefālisko barjeru un nogādā mērķa gēnu peļu smadzenēs ar cilvēka proteīniem. Šī attīstība varētu ievērojami uzlabot smadzeņu slimību ārstēšanu cilvēkiem.
Gēnu terapijai ir potenciāls ārstēt smagas ģenētiskas smadzeņu slimības, kurām pašlaik nav izārstēšanas un ārstēšanas iespējas ir ierobežotas. Tomēr esošās gēnu piegādes metodes, piemēram, adenokarcinomu saistītie vīrusi (AAV), nespēj efektīvi šķērsot hematoencefālisko barjeru un piegādāt terapeitisko materiālu smadzenēm. Šī problēma gadu desmitiem ir kavējusi drošāku un efektīvāku gēnu terapiju izstrādi smadzeņu slimību ārstēšanai.
Tagad Bena Devermana laboratorijas pētnieki ir izveidojuši pirmo publicēto AAV, kas vērsts pret cilvēka proteīnu, lai nogādātu gēnus smadzenēs pelēm ar cilvēka transferīna receptoru. Šis vīruss saistās ar cilvēka transferīna receptoru, kas ir bagātīgi atrodams cilvēku hematoencefāliskajā barjerā. Jaunā pētījumā, kas publicēts žurnālā "Science", komanda parādīja, ka viņu AAV, injicējot to peļu asinīs ar cilvēka transferīna receptoru, iekļuva smadzenēs daudz lielākā līmenī nekā AAV, ko izmanto FDA apstiprinātajā centrālās nervu sistēmas gēnu terapijā AAV9. Vīruss sasniedza arī lielu skaitu svarīgu smadzeņu šūnu tipu, tostarp neironus un astrocītus. Pētnieki arī parādīja, ka viņu AAV spēja nogādāt GBA1 gēna kopijas, kas ir saistītas ar Gošē slimību, demenci ar Levī ķermenīšiem un Parkinsona slimību, lielam skaitam šūnu smadzenēs.
Zinātnieki norāda, ka viņu jaunais AAV varētu būt labāks risinājums tādu neiroattīstības traucējumu ārstēšanai, ko izraisa viena gēna mutācijas, piemēram, Reta sindroms vai SHANK3 deficīts, kā arī lizosomu uzkrāšanās slimības, piemēram, GBA1 deficīts, un neirodeģeneratīvas slimības, piemēram, Hantingtona slimība, prionu slimības, Frīdreiha ataksija un ALS un Parkinsona slimības viena gēna formas.
"Kopš pievienošanās Broad institūtam mūsu misija ir bijusi radīt iespējas gēnu terapijai centrālajā nervu sistēmā. Ja šis AAV attaisnos mūsu cerības cilvēku pētījumos, tas būs daudz efektīvāks nekā pašreizējās ārstēšanas metodes," sacīja pētījuma vecākais autors Bens Devermans.
Pētījumā arī atklāts, ka jaunais AAV varētu ievērojami uzlabot gēnu piegādi smadzenēm, salīdzinot ar AAV9, kas ir apstiprināts mugurkaula muskuļu atrofijas ārstēšanai zīdaiņiem, bet ir relatīvi neefektīvs gēnu piegādē pieaugušo smadzenēm. Jaunais AAV sasniedza līdz pat 71% neironu un 92% astrocītu dažādos smadzeņu reģionos.
Zinātnieki uzskata, ka viņu jaunajam AAV izstrādājumam ir liels potenciāls neirodeģeneratīvo slimību ārstēšanā un tas var ievērojami uzlabot pacientu dzīves kvalitāti.
Rezultāti tiek publicēti žurnālā Science.