Visi iLive saturs ir medicīniski pārskatīts vai pārbaudīts, lai nodrošinātu pēc iespējas lielāku faktisko precizitāti.
Mums ir stingras iegādes vadlīnijas un tikai saikne ar cienījamiem mediju portāliem, akadēmiskām pētniecības iestādēm un, ja vien iespējams, medicīniski salīdzinošiem pārskatiem. Ņemiet vērā, ka iekavās ([1], [2] uc) esošie numuri ir klikšķi uz šīm studijām.
Ja uzskatāt, ka kāds no mūsu saturiem ir neprecīzs, novecojis vai citādi apšaubāms, lūdzu, atlasiet to un nospiediet Ctrl + Enter.
Panākts izrāviens cistiskās fibrozes ārstēšanai paredzēto zāļu izstrādē.
Raksta medicīnas eksperts
Pēdējā pārskatīšana: 01.07.2025
Hārvardas šūnu biologi Masačūsetsas Vispārējā slimnīcā ir guvuši izrāvienu zāļu izstrādē cistiskās fibrozes ārstēšanai – nāvējošas slimības, kas katru gadu visā pasaulē prasa aptuveni 500 dzīvību.
Zinātnieki pārprogrammēja cistiskās fibrozes pacientu ādas šūnas inducētās pluripotentās cilmes (iPS) šūnās, kas ir līdzīgas embrionālajām cilmes šūnām, un izaudzēja plaušu epitēliju, kas raksturīgs pacientiem ar cistiskās fibrozes izraisītu elpceļu slimību.
Hārvardas zinātnieki tagad var audzēt šos audus neierobežotā daudzumā. Visas laboratorijā iegūtās epitēlija šūnas satur delta 508 mutāciju, kas izraisa aptuveni 70 procentus no visiem cistiskās fibrozes gadījumiem un 90 procentus no slimības, kas diagnosticēta Amerikas Savienotajās Valstīs. Turklāt tās šūnas satur arī G551D mutāciju, kas ir sastopama 2 procentiem no visiem pacientiem ar cistisko fibrozi.
Darbu vadīja Džajaradžs Radžagopals, un tas tika publicēts žurnāla "Cell Stem Cell" pielikumā.
Kā apgalvo viens no Hārvardas cilmes šūnu institūta direktoriem Duglass Meltons, "šī pētījuma rezultāti ļauj iegūt miljoniem šūnu zāļu skrīningam, un pirmo reizi šūnas no cilvēkiem ar cistisko fibrozi var izmantot kā eksperimentālu zāļu mērķus".
Radžagopala un kolēģu radītie epitēlija audi nodrošina arī šūnas elpceļu slimību, piemēram, astmas, plaušu vēža un hroniska bronhīta, pētījumiem. Tas varētu paātrināt arī šo slimību ārstēšanas metožu izstrādi.
Komentējot savas grupas sasniegumu, Radžagopals atzīmē: "Mēs nerunājam par cistiskās fibrozes izārstēšanu, mēs runājam tikai par zālēm, kas var mazināt slimības galveno problēmu – elpošanas orgānu epitēlija bojājumus."
Cistiskā fibroze, kas tiek atklāta cilvēka dzīves pirmajās dienās vai agrā bērnībā, ir priekšlaicīgas mirstības cēlonis. Pašlaik pacienti var nodzīvot līdz 30 gadiem, pateicoties efektīvai vienlaicīgu infekciju ārstēšanai un slimības agrīnai medicīniskai un ģenētiskai diagnostikai. Taču, neskatoties uz šiem sasniegumiem, panākumi cistiskās fibrozes sākotnējā cēloņa izskaušanā ir nelieli. Viena gēna, kas kodē olbaltumvielu cistiskās fibrozes transmembrānas vadītspējas regulatoru, defekts izraisa ārējās sekrēcijas dziedzeru sekrēta sabiezēšanu. Sekrēta aizplūšanas grūtību rezultātā rodas izmaiņas elpošanas orgānos, aizkuņģa dziedzerī un kuņģa-zarnu traktā, un tiek traucēts epitēlija skropstiņu darbs.
"Mēs esam izveidojuši lielisku šūnu līniju, lai noskaidrotu, vai zāles ir efektīvas pret G551D mutācijas sekām, un tagad mēs meklējam skrīningu zālēm, kas vērstas pret delta 508 mutāciju," saka Radžagopals.
[