Visi iLive saturs ir medicīniski pārskatīts vai pārbaudīts, lai nodrošinātu pēc iespējas lielāku faktisko precizitāti.
Mums ir stingras iegādes vadlīnijas un tikai saikne ar cienījamiem mediju portāliem, akadēmiskām pētniecības iestādēm un, ja vien iespējams, medicīniski salīdzinošiem pārskatiem. Ņemiet vērā, ka iekavās ([1], [2] uc) esošie numuri ir klikšķi uz šīm studijām.
Ja uzskatāt, ka kāds no mūsu saturiem ir neprecīzs, novecojis vai citādi apšaubāms, lūdzu, atlasiet to un nospiediet Ctrl + Enter.
Preklīniskajos pētījumos frontotemporālās demences ārstēšanai daudzsološa ir jauna pieeja.
Pēdējā pārskatīšana: 02.07.2025
Frontotemporālā demence ir neārstējama smadzeņu slimība, kas izraisa atmiņas zudumu, runas traucējumus un personības izmaiņas. 5–12 % gadījumu slimību izraisa progranulīna līmeņa pazemināšanās. Šī proteīna deficīts izraisa proteīnu sadalīšanās traucējumus, kas savukārt izraisa nešķīstošu toksisku proteīnu uzkrāšanos. Tas savukārt noved pie smadzeņu iekaisuma, neironu nāves un ievērojamiem centrālās nervu sistēmas funkcionāliem traucējumiem.
Frontotemporālā demence 40% gadījumu ir iedzimta: atbilstošās ģenētiskās mutācijas nesējiem neizbēgami attīstās šī slimība. LMU Medicīnas fakultātes un Vācijas Neirodeģeneratīvo slimību centra (DZNE) pētnieki ciešā sadarbībā ar Sanfrancisko uzņēmumu Denali Therapeutics ir izstrādājuši jaunu terapeitisku pieeju trūkstošā proteīna aizstāšanai smadzenēs. Viņi publicēja savus rezultātus žurnālā Science Translational Medicine.
Terapeitiskā pieeja
"Mēs ievietojām progranulīna gēnu vīrusa genomā," skaidro Dr. Anja Kapela, LMU Biomedicīnas centra vecākā pētniece un viena no raksta vadošajām autorēm. Pēc tam komanda injicēja modificētos vīrusus peļu modeļu asinsritē. "Vīruss ir vērsts pret aknu šūnām, kas sāk ražot progranulīnu lielos daudzumos un izdalīt to asinīs."
Tādējādi šī pieeja ļauj izvairīties no tiešas vīrusu ievadīšanas smadzenēs, kas rada nopietnu blakusparādību risku.
Lai šī perifērā pieeja darbotos, pētnieki izmantoja triku, lai apietu hematoencefālisko barjeru, kas parasti bloķē biomolekulu apmaiņu starp asinīm un smadzenēm. Denali Therapeutics izstrādāta īpaša "smadzeņu atspole" ļauj vielām efektīvi transportēt pāri šai barjerai.
Ievērojama simptomu samazināšanās peles modelī
"Pēc vienas vīrusa ievadīšanas mēs pārbaudījām, vai simptomi ir mazinājušies," saka profesors Dominiks Pakets no Insulta un demences pētījumu institūta (ISD), vēl viens vadošais autors un SyNergy izcilības klastera loceklis. Izrādījās, ka olbaltumvielu degradācijas traucējumi, nešķīstošu toksisku olbaltumvielu uzkrāšanās, smadzeņu iekaisums, kustību traucējumi un neironu nāve bija ievērojami mazinājušies. "Nākamais solis bija izpētīt, vai šo pieeju varētu pārnest uz cilvēkiem, izmantojot cilmes šūnu modeļus." Arī šeit tika novērota ievērojama slimības simptomu mazināšanās. Tādējādi pētnieki ir pierādījuši, ka frontotemporālās demences formas, kuru pamatā ir daļējs progranulīna zudums, preklīniskajos pētījumos var ārstēt, izmantojot aizstājterapiju.
Starpdisciplināras sadarbības nozīme
Šādi visaptveroši, daudznozaru pētījumi ir iespējami tikai komandā. "Esmu gandarīts, ka mūsu SyNergy izcilības klasteris sniedz mums unikālas iespējas šajā ziņā. Vienlaikus šis pētījums uzsver, cik svarīgi ir stiprināt mūsu sadarbību ar vadošajiem biotehnoloģiju uzņēmumiem, lai mēs varētu pēc iespējas ātrāk ieviest mūsu pētījumus klīniskajā praksē pacientu labā," saka profesors Kristians Hāss no LMU Biomedicīnas centra, viens no vadošajiem pētniekiem un SyNergy pārstāvis.