FDA apstiprina pirmās zāles cistiskās fibrozes etioloģiskai ārstēšanai

ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir apstiprinājusi pirmās zāles cistiskās fibrozes etioloģiskai ārstēšanai, ziņo AP.

Cistiskā fibroze ir iedzimta slimība, ko izraisa mutācija cistiskās fibrozes transmembrānas vadītspējas regulatora (CFTR) gēnā. Šis proteīns, būdams jonu kanāls, regulē ūdens un hlorīda jonu transportēšanu caur gļotādas šūnu membrānām. CFTR struktūras izmaiņu dēļ palielinās gļotu viskozitāte, kas noved pie to uzkrāšanās elpošanas, gremošanas un uroģenitālajā sistēmā. Tas savukārt ir saistīts ar smagām hroniskām atbilstošo orgānu infekcijām, tāpēc daudzi pacienti nenodzīvo līdz pilngadībai.

Līdz šim nebija etioloģiskas (uz slimības cēloni iedarbojošas) cistiskās fibrozes ārstēšanas; šādiem pacientiem tika izmantota tikai simptomātiska terapija.

Jaunās zāles Kalydeco (ivakaftors), ko izstrādājusi amerikāņu farmācijas kompānija Vertex Pharmaceuticals, uzlabo CFTR funkciju, kurā mutācijas dēļ aminoskābe glicīns 155. pozīcijā ir aizstāta ar asparagīnskābi (šis proteīna variants ir apzīmēts ar G551D-CFTR). Jo īpaši tas palielina šī jonu kanāla atvēršanās varbūtību cikliskā adenozīna monofosfāta (cAMP) ietekmē un palielina hlora plūsmu caur membrānām, kas ir traucēta cistiskās fibrozes gadījumā.

Ivakaftora eksperimentālais kurss uzlaboja pacientu plaušu darbību vidēji par 10% un palīdzēja viņiem pieņemties svarā (cistiskā fibroze pacientiem parasti ir nepietiekams svars), kā arī ievērojami uzlaboja viņu labsajūtu.

Kalydeco ir pieejams tablešu veidā, kas satur 150 miligramus aktīvās vielas, un to lieto divas reizes dienā. Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir apstiprinājusi to lietošanai pieaugušajiem un bērniem, kas vecāki par sešiem gadiem. Pašlaik tiek pētīta zāļu efektivitāte un drošība jaunākiem bērniem.

Mutācija, pret kuru ivakaftors ir aktīvs, ir atbildīga tikai par 4 procentiem CF gadījumu, kas nozīmē, ka no aptuveni 30 000 amerikāņu, kas slimo ar šo slimību, zāles palīdzētu tikai aptuveni 1200 (zāles tiktu izrakstītas tikai tad, ja pacientam tiktu diagnosticēts G551D-CFTR). Lielāko daļu CF gadījumu izraisa mutācija, kurā CFTR proteīna 508. pozīcijā trūkst aminoskābes fenilalanīna (variants, ko sauc par CFTR-ΔF508). Vertex ir izstrādājis VX-809 — zāles, kas pašlaik tiek klīniski pētītas, šīs slimības formas ārstēšanai.

"Lai gan [ivakaftors] nav paredzēts lielākajai daļai pacientu, tas parāda, ka gēnos var atrast kļūdu un racionāli izstrādāt zāles, kas problēmu novērš," sacīja Drūsijs Borovics, cistiskās fibrozes programmas direktors Ņujorkas štata universitātē Bufalo.

Ivakaftora izstrāde uzņēmumam Vertex izmaksāja simtiem miljonu dolāru. Cistiskās fibrozes fonds ziedoja 75 miljonus dolāru. Gada ārstēšana ar šīm zālēm izmaksātu 294 000 dolāru, padarot tās par vienām no dārgākajām zālēm.

"Zāļu cena ir noteikta atbilstoši to vērtībai tik nelielai pacientu grupai," analītiķiem skaidroja Vertex izpildviceprezidente Nensija Visenska. Vienlaikus viņa norādīja, ka uzņēmums bez maksas nodrošinās zāles pacientiem bez veselības apdrošināšanas vai tiem, kuru ģimenes ienākumi nepārsniedz 150 000 USD gadā. Turklāt noteiktām apdrošināto pacientu grupām tas segs 30 % no Kalydeco cenas.

[ 1 ], [ 2 ], [ 3 ], [ 4 ], [ 5 ], [ 6 ]