Cilvēki ir imūni pret CRISPR

Iespējams, lielākā daļa lasītāju zina par CRISPR genoma redaktora esamību, ap kuru jau ilgu laiku notiek zinātniskas diskusijas un ir veikti dažādi atklājumi. Tomēr, kā apliecina Stenfordas universitātes eksperti, dažiem cilvēkiem ir imūna aizsardzība pret ievadīšanu DNS, un tas padara šīs tehnoloģijas izmantošanu nepraktisku.

Stenfordas Universitātes zinātnieki sava pētījuma laikā ir izdarījuši negaidītu atklājumu: lielākajai daļai cilvēces ir imūnaizsardzība pret CRISPR ģenētiskās rediģēšanas metodi.
Eksperti analizēja vairāk nekā divdesmit jaundzimušo un divpadsmit pusmūža brīvprātīgo asinis. Analīzē tika ņemts vērā Cas9 proteīna tipa antivielu saturs - šis tips tiek izmantots DNS spirāles pārskatīšanai un pārgriešanai. Eksperti konstatēja, ka vairāk nekā 65% subjektu bija T šūnas, kas radīja aizsardzību pret Cas9 ietekmi.

Speciālistu atklājumi liecina, ka ģenētiskā ārstēšana, kas saistīta ar mutāciju noņemšanu, nedos veiksmīgu rezultātu un to nevar izmantot attiecībā uz cilvēkiem. Aizsardzības process bloķēs iespēju izmantot CRISPR metodi, kurai vajadzētu palīdzēt izārstēt nopietnas slimības. "Turklāt imunitāte var izraisīt ievērojamu cilvēka ķermeņa intoksikāciju," saka Dr. Metjū Porteuss.

Lieta ir tāda, ka populārākais Cas9 proteīna tips, ko aktīvi izmanto ar CRISPR saistītajos pētījumos, tiek iegūts no mikroorganismu pāra - Staphylococcus aureus un Streptococcus pyogenes. Tās ir baktērijas, kas sistemātiski nonāk cilvēka organismā, tāpēc cilvēka imūnsistēma tās "pazīst pēc redzes".

Tomēr šai problēmai ir risinājums. Visticamāk, zinātnieki sāks izstrādāt papildu progresīvas tehnoloģijas, kurās tiks izmantoti mikrobi, kas nav cilvēka ķermeņa "biežo viesu" sarakstā. Piemēram, ir iespējams izmantot mikroorganismus, kas dzīvo hidrotermālo atveru dzīlēs. Alternatīvi, veiksmīga varētu būt šūnu struktūru in vitro ģenētiskās rediģēšanas tehnika.

Zinātnieki pavisam nesen ir izmantojuši "ģenētisko nazi" - CRISPR tehnoloģiju. Speciālistu uzdevums bija izārstēt pacientus no Hantera sindroma - sarežģītas, kaut arī retas, ģenētiskas patoloģijas. Slimajam cilvēkam tika injicēti vairāki miljardi kopētu korektīvo gēnu kombinācijā ar īpašu "instrumentu komplektu", kas pārgriež DNS spirāli. Tika plānoti turpmāki eksperimenti, kuros bija jāpiedalās vēl vairāk pacientu - domājams, tie, kas cieš no citām nopietnām slimībām. Piemēram, tie varētu kļūt par pacientiem ar fenilketonūriju vai tādu slimību kā hemofilija B.
Darba progress un rezultāti tika publicēti bioRxiv, kā arī MIT Technology Review.

[ 1 ], [ 2 ]