Visi iLive saturs ir medicīniski pārskatīts vai pārbaudīts, lai nodrošinātu pēc iespējas lielāku faktisko precizitāti.
Mums ir stingras iegādes vadlīnijas un tikai saikne ar cienījamiem mediju portāliem, akadēmiskām pētniecības iestādēm un, ja vien iespējams, medicīniski salīdzinošiem pārskatiem. Ņemiet vērā, ka iekavās ([1], [2] uc) esošie numuri ir klikšķi uz šīm studijām.
Ja uzskatāt, ka kāds no mūsu saturiem ir neprecīzs, novecojis vai citādi apšaubāms, lūdzu, atlasiet to un nospiediet Ctrl + Enter.
Gošē slimība - Ārstēšana
Raksta medicīnas eksperts
Pēdējā pārskatīšana: 06.07.2025
Iepriekš Gošē slimībai nebija specifiskas ārstēšanas. Tomēr nesen ir pierādīta modificētas placentas glikocerebrozidāzes, ligandu kozilētas selektīvai mannozes lecitīna saistīšanai ar makrofāgiem, intravenozas ievadīšanas klīniskā efektivitāte. Šajā gadījumā tiek novērota liesas un aknu lieluma samazināšanās un hematoloģisko parametru uzlabošanās. Klīniskais efekts tika panākts, lietojot mazākas devas nekā iepriekš lietotas, kas ļauj samazināt ārstēšanas izmaksas.
Īpaši lielu liesu gadījumos, kā arī dažos trombocitopēnijas vai iegūtas hemolītiskās anēmijas gadījumos tiek veikta splenektomija jeb liesas rezekcija. Pilnīga liesas noņemšana noved pie agresīvākiem kaulu bojājumiem un palielina ļaundabīgu audzēju risku. Nākotnē veiksmīga enzīmu aizstājterapija novērsīs nepieciešamību pēc ķirurģiskas iejaukšanās.
Dekompensētas cirozes gadījumā tiek veikta aknu transplantācija. Tā nenovērš vielmaiņas defektu, un nepieciešama ilgstoša novērošana, lai novērtētu aknu lipīdu atkārtotas uzkrāšanās pakāpi. Tiek veikta arī BMT, taču tās risks ir ievērojami lielāks nekā ar enzīmu aizstājterapiju.
[