Visi iLive saturs ir medicīniski pārskatīts vai pārbaudīts, lai nodrošinātu pēc iespējas lielāku faktisko precizitāti.
Mums ir stingras iegādes vadlīnijas un tikai saikne ar cienījamiem mediju portāliem, akadēmiskām pētniecības iestādēm un, ja vien iespējams, medicīniski salīdzinošiem pārskatiem. Ņemiet vērā, ka iekavās ([1], [2] uc) esošie numuri ir klikšķi uz šīm studijām.
Ja uzskatāt, ka kāds no mūsu saturiem ir neprecīzs, novecojis vai citādi apšaubāms, lūdzu, atlasiet to un nospiediet Ctrl + Enter.
FDA pirmo reizi gadu desmitu laikā apstiprina jaunu terapiju gliomas pacientiem
Pēdējā pārskatīšana: 02.07.2025
Vorasidenibu ir apstiprinājusi ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) pacientiem ar 2. pakāpes gliomām ar IDH1 vai IDH2 mutācijām.
Pamatojoties uz datiem no INDIGO klīniskā pētījuma, globāla III fāzes, dubultmaskēta, randomizēta klīniskā pētījuma, vorasidenibs vairāk nekā divkāršoja dzīvildzi bez slimības progresēšanas un aizkavēja nepieciešamību pēc staru terapijas un ķīmijterapijas pacientiem ar IDH mutanta gliomu pēc audzēja rezekcijas operācijas. INDIGO bija pirmais III fāzes klīniskais pētījums par mērķtiecīgu terapiju IDH mutanta gliomas ārstēšanai.
"INDIGO pētījums liecina, ka IDH inhibitori var darboties zemas pakāpes gliomās ar IDH mutāciju," saka Patriks Vens, MD, Dana-Farber vēža institūta Neiroonkoloģijas centra direktors un viens no trim pētījuma vadītājiem. "Pēdējās zāles, kas tika apstiprinātas zemas pakāpes gliomām, tika apstiprinātas 1999. gadā, tāpēc šīs būtu pirmās jaunās zāles ilgu laiku."
2. pakāpes gliomas ir neārstējami smadzeņu audzēji. IDH mutācijas ir atrodamas lielākajā daļā zemas pakāpes gliomu.
Vorasideniba terapijas galvenā priekšrocība ir tā, ka tā var aizkavēt staru terapijas un ķīmijterapijas nepieciešamību. Pašreizējā ārstēšana ietver ķirurģisku iejaukšanos, kam seko staru terapija un ķīmijterapija. Staru terapija un ķīmijterapija ir efektīvas ārstēšanas metodes, taču pēc daudziem ārstēšanas gadiem pacientiem sāk parādīties kognitīvās disfunkcijas pazīmes, kas parasti novērojamas daudz vecākiem cilvēkiem.
"Šie pacienti bieži vien ir jauni, 30 vai 40 gadus veci. Bet pēc 10 līdz 20 gadiem, pat ja viņiem audzēja ziņā klājas labi, pēc staru terapijas un ķīmijterapijas viņiem bieži parādās demences pazīmes," saka Veņs. "Ja šīs zāles var aizkavēt šo ārstēšanas sākumu, tās var aizkavēt pacientu kognitīvos traucējumus un saglabāt viņu dzīves kvalitāti."
INDIGO pētījumā piedalījās 331 pacients ar IDH mutanta 2. pakāpes gliomām, kuriem tika veikta operācija audzēja izņemšanai. Pētījumā iesaistītajiem pacientiem nebija nepieciešama tūlītēja staru terapija vai ķīmijterapija, un viņi atradās novērošanas periodā. Šajā periodā viņi tika nejaušināti iedalīti vorasideniba vai placebo grupā.
Pacientiem, kuri lietoja vorasidenibu, vidējā dzīvildze bez slimības progresēšanas bija 27,7 mēneši, salīdzinot ar 11,1 mēnesi pacientiem, kuri lietoja placebo. Laiks līdz nākamajai ārstēšanas reizei pacientiem, kuri lietoja placebo, bija 17,8 mēneši.
Pacientiem, kuri tika ārstēti ar vorasidenibu, jaunākās analīzes laikā mediāna netika noteikta, jo tikai 11,3% no šiem pacientiem līdz šim bija pārgājuši uz nākamo ārstēšanas grupu. Arī zālēm bija pārvaldāms drošības profils.
"Pētījumā netika konstatēta dzīves kvalitātes atšķirība salīdzinājumā ar placebo," saka Vens. "Panesamība ir svarīga, jo mēs sagaidām, ka cilvēki lietos šīs zāles daudzus gadus."
Apstiprinājums paver pacientiem vairākas jaunas iespējas. Piemēram, Vans pašlaik veic pētījumu, kurā tiek pētīta vorasideniba kombinācija ar imunoterapiju, un ir plānoti pētījumi, kuros vorasidenibs tiek kombinēts ar standarta staru terapiju un ķīmijterapiju.