Visi iLive saturs ir medicīniski pārskatīts vai pārbaudīts, lai nodrošinātu pēc iespējas lielāku faktisko precizitāti.
Mums ir stingras iegādes vadlīnijas un tikai saikne ar cienījamiem mediju portāliem, akadēmiskām pētniecības iestādēm un, ja vien iespējams, medicīniski salīdzinošiem pārskatiem. Ņemiet vērā, ka iekavās ([1], [2] uc) esošie numuri ir klikšķi uz šīm studijām.
Ja uzskatāt, ka kāds no mūsu saturiem ir neprecīzs, novecojis vai citādi apšaubāms, lūdzu, atlasiet to un nospiediet Ctrl + Enter.
Klīnicisti ziņo par panākumiem pirmajā zāļu izmēģinājumā pacientam ar trombotisku trombocitopēnisko purpuru.
Pēdējā pārskatīšana: 02.07.2025
Masačūsetsas Vispārējās slimnīcas pētnieku komanda izmantoja jaunas zāles, lai glābtu pacienta ar imūntrombotisku trombocitopēnisku purpuru (iTTP) dzīvību – retu slimību, kam raksturīga nekontrolēta asins recekļu veidošanās mazos asinsvados.
Komanda aprakstīja pirmo klīnisko gadījumu, kad zāles tika lietotas iTTP ārstēšanai, žurnālā New England Journal of Medicine.
"Šīs zāles ir ģenētiski modificēta iTTP trūkstošā enzīma versija, un mēs parādījām, ka tās spēja mainīt slimības progresēšanu pacientam ar ārkārtīgi smagu slimības formu," sacīja vadošais autors Pavans K. Bendapudi, MD, Masačūsetsas Vispārējās slimnīcas Hematoloģijas un transfūzijas dienesta nodaļas pētnieks un Hārvardas Medicīnas skolas medicīnas asociētais profesors.
ITTP rodas autoimūna uzbrukuma rezultātā enzīmam ADAMTS13, kas ir atbildīgs par lielas olbaltumvielas, kas iesaistīta asins recēšanā, sadalīšanos. Šīs dzīvībai bīstamās asins slimības galvenā terapija ir plazmaferēze, kuras laikā tiek izvadītas kaitīgās autoantivielas un tiek nodrošināts papildu ADAMTS13.
Plazmaferēze lielākajai daļai pacientu izraisa klīnisku atbildes reakciju, bet var atjaunot ne vairāk kā tikai aptuveni pusi no normālās ADAMTS13 aktivitātes. Turpretī cilvēka ADAMTS13 rekombinantā forma (rADAMTS13) piedāvā iespēju ievērojami palielināt ADAMTS13 piegādi.
RADAMTS13 nesen tika apstiprināta pacientiem ar iedzimtu trombotisku trombocitopēnisku purpuru, kas rodas pacientiem, kuri piedzimst ar pilnīgu ADAMTS13 gēna zudumu.
Joprojām ir apšaubāms, vai rADAMTS13 varētu būt efektīvs iTTP gadījumā, ņemot vērā inhibējošo anti-ADAMTS13 autoantivielu klātbūtni, taču Bendapudi un viņa kolēģi ir saņēmuši ASV Pārtikas un zāļu pārvaldes atļauju lietot ražotāja nodrošināto rADAMTS13 saskaņā ar līdzjūtīgas lietošanas protokolu mirstošam pacientam ar ārstēšanai rezistentu iTTP.
"Mēs atklājām, ka rADAMTS13 ātri mainīja slimības procesu šim pacientam, neskatoties uz pastāvošo pārliecību, ka inhibējošās autoantivielas pret ADAMTS13 padarītu zāles bezjēdzīgas šajā stāvoklī," sacīja Bendapudi.
"Mēs bijām pirmie ārsti Amerikas Savienotajās Valstīs, kas izmantoja rADAMTS13 iTTP ārstēšanai, un šajā gadījumā tas palīdzēja glābt jaunas mātes dzīvību."
Bendapudi atzīmēja, ka rADAMTS13 infūzija nomāca pacienta inhibējošās autoantivielas un mainīja iTTP trombotisko iedarbību. Šī iedarbība tika novērota gandrīz tūlīt pēc rADAMTS13 ievadīšanas, pēc tam, kad ikdienas plazmas apmaiņa nebija izraisījusi remisiju.
"Es uzskatu, ka rADAMTS13 varētu aizstāt pašreizējo akūtas iTTP aprūpes standartu. Mums būs nepieciešami lielāki, labi izstrādāti pētījumi, lai novērtētu šo iespēju," sacīja Bendapudi.
Ir uzsākts randomizēts IIb fāzes rADAMTS13 klīniskais pētījums iTTP ārstēšanā.